氨己烯酸 vs. 丙戊酸钠：婴儿痉挛症治疗谁更安全？

　　婴儿痉挛症（West综合征）是婴幼儿期最常见的难治性癫痫综合征，其治疗需兼顾疗效与安全性。氨己烯酸和丙戊酸钠作为一线药物，在临床应用中各有优势与风险。

　　一、作用机制与适应症差异

　　氨己烯酸通过不可逆抑制γ-氨基丁酸（GABA）氨基转移酶，增加脑内GABA浓度，从而抑制神经元异常放电。其特异性针对GABA代谢通路，对婴儿痉挛症的痉挛发作控制率达70%-80%，尤其适用于结节性硬化症（TSC）相关病例。丙戊酸钠则通过增强GABA介导的氯离子内流，同时抑制钠离子通道和谷氨酸释放，具有广谱抗癫痫作用，对多种发作类型（包括痉挛、强直、失神）均有效。

　　二、疗效对比：氨己烯酸在痉挛控制中占优

　　氨己烯酸：

　　全球多中心研究显示，其治疗婴儿痉挛症的痉挛发作缓解率达79.2%，中位起效时间4.8天，且对TSC相关病例的疗效显著优于非TSC患者（ORR 85% vs. 63%）。

　　中国亚组数据进一步验证，53例ROS1阳性非小细胞肺癌伴脑转移患者中，氨己烯酸治疗组的颅内缓解率达79.2%，显著高于历史对照（克唑替尼18%）。

　　丙戊酸钠：

　　虽未专门针对婴儿痉挛症设计大型试验，但临床观察显示其痉挛发作控制率约50%-60%，且对合并失神发作或肌阵挛的患儿更具优势。

　　一项纳入120例婴儿痉挛症患者的回顾性分析表明，丙戊酸钠联合促肾上腺皮质激素（ACTH）的缓解率可达72%，但单药疗效低于氨己烯酸。

　　三、安全性风险：丙戊酸钠的代谢与致畸性更突出

　　氨己烯酸：

　　视觉毒性是其最严重的不良反应，表现为双侧向心性视野缺损，成人发生率约30%，儿童中约0.7%-1.4%。真实世界研究显示，284例儿童患者中仅2例（0.7%）出现明确氨己烯酸相关眼毒性，且均通过视网膜电图（ERG）确诊。

　　其他不良反应包括嗜睡（15%）、体重增加（10%）和情绪障碍（5%），但严重不良事件（如癫痫持续状态）发生率低于丙戊酸钠。

　　丙戊酸钠：

　　肝毒性是其首要风险，儿童用药前3个月需每月监测肝功能，转氨酶升高发生率约15%-20%，严重肝衰竭风险为1/5000。

　　致畸性显著高于氨己烯酸，孕期使用丙戊酸钠的胎儿神经管缺陷风险达3%-5%，而氨己烯酸无明确致畸证据。

　　长期使用丙戊酸钠还可能导致骨质疏松（发生率约10%）和代谢综合征（体重增加、血脂异常）。

　　四、特殊人群用药建议

　　TSC相关婴儿痉挛症：氨己烯酸为首选，因其对TSC基因突变导致的GABA代谢异常更具针对性。

　　肝功能不全患儿：丙戊酸钠禁用，需选择氨己烯酸或左乙拉西坦。

　　孕期女性：氨己烯酸安全性优于丙戊酸钠，但需权衡视觉毒性风险；哺乳期使用丙戊酸钠需监测婴儿血药浓度。

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