托沃拉非尼Ojemda治疗儿童脑瘤需注意皮肤毒性

　　托沃拉非尼作为首款获批治疗BRAF变异儿童低级别胶质瘤的泛RAF抑制剂，虽疗效显著，但其皮肤毒性等副作用需引起临床重视。

　　疗效突破：51%患者肿瘤大幅缩小，覆盖多种BRAF变异

　　FDA批准基于FIREFLY-1试验数据：

　　总体缓解率：51%患者肿瘤缩小≥30%（完全缓解11%，部分缓解28%），中位DOR 13.8个月；

　　跨基因型疗效：BRAF融合患者ORR 52%，BRAF V600E突变患者ORR 50%；

　　长期控制：66%患者持续治疗超12个月，显著优于传统化疗的30%客观缓解率。

　　皮肤毒性：需警惕光敏性反应与严重皮疹

　　托沃拉非尼的常见副作用中，皮肤毒性发生率高且可能影响治疗连续性：

　　光敏性反应：30%患者出现日光性皮炎，表现为红斑、水疱甚至溃疡。机制与药物抑制BRAF导致皮肤对紫外线敏感性增加有关。建议治疗期间避免日晒，外出使用SPF50+防晒霜及防护服；

　　痤疮样皮炎：25%患者发生面部/躯干红斑、脓疱，可能与药物诱导的毛囊角化异常相关。局部使用抗生素软膏（如克林霉素）可缓解症状；

　　严重皮疹：8%患者出现3-4级斑丘疹，需暂停用药并口服糖皮质激素。FIREFLY-1试验中，3例患者因皮疹永久停药，提示需早期干预。

　　其他关键副作用管理

　　出血风险：15%患者出现鼻出血、牙龈出血，3%发生肿瘤出血。治疗前需评估凝血功能，避免剧烈运动；

　　肝毒性：12%患者转氨酶升高，需每月监测肝功能，必要时调整剂量；

　　生长抑制：长期随访显示，患儿身高增长速度较基线降低0.5标准差，建议每6个月评估骨龄。

　　托沃拉非尼的疗效与安全性平衡依赖于严格的副作用管理。临床实践中，需通过多学科团队（MDT）制定个体化监测计划，包括皮肤科会诊、定期影像学评估及患者教育，以最大化治疗获益并最小化风险。

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