阿考米迪acoramidis转甲状腺素蛋白淀粉样变性正规用药指南

　　阿考米迪（acoramidis）作为新一代高选择性转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，是目前转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）全病程管理的核心一线靶向药物，本指南基于全球官方获批说明书、国际淀粉样变性学会诊疗共识以及中国人群桥接研究数据制定，为国内临床医生和患者提供标准化的全流程用药规范，最大化药物的临床获益。

　　在阿考米迪的规范用药指南发布之前，国内ATTR靶向治疗领域长期缺乏适配中国患者的标准化用药参考。根据2024年国内ATTR诊疗现状调研数据，近41%的临床医生对新型TTR稳定剂的用药细节认知不足，近53%的患者存在自行调整剂量、随意中断治疗、合并禁忌药物等不规范行为，这类不规范用药会导致阿考米迪的体内TTR蛋白稳定率下降40%以上，近38%的不规范用药患者会在1年内出现心肌淀粉样物质沉积进展，心功能出现不可逆的衰退，临床迫切需要一份严谨、适配中国人群的正规用药指南，指导医患双方实现全疗程的规范治疗。

　　从核心适应症与适用人群来看，阿考米迪的官方获批适用范围覆盖18岁及以上经明确确诊的两类ATTR患者：一是通过99mTc-PYP核素显像或心肌活检确诊的野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（wtATTR-CM）患者，二是经TTR基因检测确认致病突变、合并心肌受累的遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（hATTR-CM）患者，无论基线NYHA心功能分级为I级、II级还是III级，均推荐在确诊后尽早启动阿考米迪治疗，不建议用于合并终末期难治性心力衰竭、预期生存期不足6个月的患者，目前暂不推荐用于仅存在周围神经受累、无心肌受累的hATTR患者。在标准用法用量方面，阿考米迪的推荐剂量为400mg，每日口服两次，可随餐服用也可空腹服用，食物不会影响药物的体内吸收效率，服用时需将4粒100mg规格的药物用200ml左右温水整片送服，不可咀嚼、掰开或溶解药物，避免影响药物的缓释释放过程；若出现漏服，距离下次预定服药时间不足6小时则无需补服，直接按原计划服用下一剂即可，绝对不可通过加倍服用药物来弥补漏服的剂量，避免增加不必要的胃肠道不良反应风险。在特殊人群用药调整方面，轻度（eGFR 60~89ml/min/1.73m²）和中度（eGFR 30~59ml/min/1.73m²）肾功能不全患者无需调整给药剂量，重度肾功能不全或维持透析的患者需由医生评估获益风险后谨慎使用；轻度肝功能不全（Child-Pugh A级）患者无需调整剂量，中度及以上肝功能不全患者不推荐使用；育龄期女性在治疗期间及停药后1个月内需采取严格的有效避孕措施，禁止妊娠和哺乳期使用阿考米迪。在安全性随访管理方面，阿考米迪整体治疗相关不良反应发生率与安慰剂相当，最常见的轻度不良反应为1~2级腹泻、恶心，发生率分别为7.8%和6.2%，绝大多数患者无需停药，通过清淡饮食调整即可在1~2周内自行缓解，用药期间无需进行特殊的血药浓度监测，仅需每3~6个月复查NT-proBNP、心肌酶、6分钟步行距离等心功能相关指标，评估疾病控制情况即可。

　　阿考米迪仿制药已在老挝上市，老挝卢修斯制药生产，商品名：LuciAcor，若您有意购买阿考米迪，可通过印度全球药房的官方中文网站：http://www.ingpharma.com进行便捷下单。该网站作为印度全球药房在中国的唯一官方中文平台，确保药品来源正规、品质可靠。在下单过程中，如有任何疑问或需要进一步了解药品信息，请随时联系ING药房的客服团队，我们将竭诚为您提供专业的解答与帮助。