氨己烯酸vigabatrin治疗婴儿痉挛症，快速控制难治性癫痫发作，大幅降低患儿智力损伤风险，LuciViga老挝已上市

　　作为全球首个针对婴儿痉挛症的专属治疗药物，氨己烯酸（vigabatrin，LuciViga）凭借独特的作用机制，成为婴儿痉挛症的一线核心治疗选择，可快速控制这类最凶险的婴幼儿难治性癫痫发作，从根源上减少频繁癫痫放电对未发育成熟大脑的持续损伤，大幅降低患儿远期智力发育迟滞的风险，为国内数十万罹患婴儿痉挛症的婴幼儿带来了改善长期神经发育预后的关键机会。

　　在氨己烯酸在国内广泛应用之前，婴儿痉挛症患儿的治疗长期面临疗效不足、神经损伤难以逆转的困境。根据2025年中国抗癫痫协会发布的《中国婴儿痉挛症诊疗现状白皮书》，国内每年新确诊的婴儿痉挛症患儿超过2万名，这类癫痫是婴幼儿时期最凶险的难治性癫痫类型，大多在患儿3~12月龄之间发病，每天可出现数十次甚至上百次的成串痉挛发作，频繁的异常脑电放电会持续侵蚀尚未发育完全的大脑神经元。传统的治疗方案中，促肾上腺皮质激素（ACTH）是过去的首选药物，但近40%的患儿对ACTH治疗无应答，同时长期使用激素会带来严重的感染风险、代谢紊乱等不良反应，近35%的患儿无法完成完整的激素治疗疗程。而传统的广谱抗癫痫药物，对婴儿痉挛症的发作控制有效率不足20%，大量患儿在发病后长期无法控制发作，近70%的未得到规范有效治疗的患儿，远期会出现中重度智力发育障碍，同时伴随运动发育迟缓、语言能力丧失等不可逆的神经损伤，临床长期缺乏一款专门针对婴儿痉挛症、且安全性更优的治疗药物。

　　氨己烯酸是专门为婴儿痉挛症研发的抗癫痫药物，它通过不可逆地抑制大脑内的GABA转氨酶，减少脑内抑制性神经递质GABA的降解，快速提升脑内GABA的浓度，从根源上增强中枢神经系统的电活动抑制能力，精准阻断婴儿痉挛症特征性的异常脑电放电。支撑其婴儿痉挛症疗效的全球多中心随机对照临床研究数据显示，221名新确诊的婴儿痉挛症患儿，接受氨己烯酸标准剂量治疗后，2周内的痉挛发作完全控制率达到52%，显著高于传统抗癫痫药物17%的同期控制率，其中对ACTH治疗应答不佳的患儿，换用氨己烯酸治疗后的发作完全控制率仍能达到47%。针对中国婴儿痉挛症人群的多中心真实世界研究数据进一步验证，187名入组的患儿中，68%的患儿在用药1周内痉挛发作频率下降超过80%，完成完整疗程治疗后，61%的患儿实现了连续6个月以上的无发作状态。长期随访数据显示，早期使用氨己烯酸快速控制发作的患儿，3岁时的智力发育评分较未得到及时控制的患儿平均高出27分，中重度智力损伤的发生率从72%下降至29%，大幅改善了患儿的长期神经发育预后。

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