每天吃不到20克脂肪还是胰腺炎？普乐司兰钠Plozasiran让FCS患者终于能正常吃饭

　　对于家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者来说，吃饭是一件充满焦虑的事。为了控制甘油三酯、预防急性胰腺炎，他们必须将每日脂肪摄入严格限制在20克以下——相当于只吃水煮菜、白米饭，偶尔加一点点瘦肉。一块红烧肉、一包薯片、甚至一杯全脂牛奶，都可能触发剧烈的腹痛和致命的胰腺炎。即便如此严格的饮食控制，很多患者的甘油三酯仍然高达数千毫克/分升，每年发作数次急性胰腺炎，住院、禁食、输液，周而复始。这种生活不仅身体上痛苦，心理上也备受折磨。2025年11月FDA批准的瑞达普（Plozasiran，商品名Redemplo），正在改变FCS患者的命运。

　　瑞达普是一种革命性的siRNA药物，通过靶向降解APOC3 mRNA，从源头减少APOC3蛋白的产生。APOC3就像是LPL的"刹车片"——在FCS患者中，LPL本身就有缺陷，刹车片还死死踩着，导致乳糜微粒根本无法分解。瑞达普的作用就是把这个刹车片拿掉，让残存的LPL能够全力工作，同时促进肝脏直接清除血液中的甘油三酯。在III期临床试验中，接受瑞达普25毫克每3个月一次皮下注射的FCS患者，第10个月时甘油三酯中位数下降了59%，而坚持同样严格低脂饮食的安慰剂组几乎没有变化。这意味着瑞达普在饮食控制的基础上，进一步将患者的甘油三酯降到了相对安全的水平。

　　急性胰腺炎是FCS患者最危险的并发症。当甘油三酯超过1000毫克/分升时，胰腺炎的风险急剧上升；超过2000毫克/分升时，重症胰腺炎的发生率显著增加。重症胰腺炎可导致多器官功能衰竭、感染性休克，死亡率高达20%到40%。通过将甘油三酯降低59%，瑞达普有望大幅减少FCS患者急性胰腺炎的发作频率和严重程度，让患者从"随时可能进ICU"的恐惧中解脱出来。

　　在生活质量方面，瑞达普的意义同样重大。虽然患者仍需保持相对低脂的饮食习惯，但在药物的保护下，饮食限制可以适当放宽，营养摄入更加均衡，社交活动不再处处受限。每3个月注射一次的给药频率，也意味着患者不需要像其他慢性病患者那样频繁跑医院，可以更好地融入正常工作和生活。

　　瑞达普的安全性数据令人放心。最常见的不良反应是高血糖、头痛、恶心和注射部位反应，严重不良反应罕见。由于siRNA药物主要在肝脏代谢，不经过肾脏排泄，因此对肾功能不全患者也无需调整剂量。需要注意的是，瑞达普可能影响血小板功能，用药期间应避免同时使用抗凝药物，除非医生评估后认为获益大于风险。

　　对于国内FCS患者，瑞达普目前可通过海南博鳌乐城先行区获取。同时，患者也可关注国内相关的患者援助项目和慈善赠药计划。FCS虽然罕见，但每一个患者都值得被看见、被治疗。瑞达普的获批，让FCS从"无药可治"迈入了"有药可控"的新时代。

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